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Moderna宣布首位患者參與其mRNA-3704治療甲基丙二酸血癥的1/2期研究

2020-2-11 作者:不詳   來源:MedSci原創 我要評論1

Moderna生物技術公司宣布,首位患者入組針對MUT缺乏導致甲基丙二酸血癥(MMA)的1/2期臨床研究,以研究靜脈輸注遞增劑量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一個進入罕見疾病臨床研究的藥物。

mRNA-3704旨在指恢復導致MMA的缺失或功能失調的蛋白質。mRNA-3704由編碼人類MUT(MMA患者體內缺乏的線粒體酶)的mRNA組成,并封裝在Moderna專有的脂質納米顆粒(LNP)中。臨床前數據表明,mRNA-3704的重復全身給藥能夠在MMA小鼠模型中肝表達功能性hMUT,從而顯著提高存活率和體重。重復給藥并未增加肝毒性或炎癥。

甲基丙二酸血癥是一種罕見的,威脅生命的遺傳性代謝紊亂,60%的患者是由線粒體酶甲基丙二酸CoA突變酶(MUT)缺乏引起。由于體內酸的毒性積累,這種缺乏會導致代謝危機,并且沒有批準的療法。護理標準包括飲食和姑息措施。目前,肝臟或肝腎聯合移植是唯一有效的治療方法。

mRNA-3704已被美國食品和藥物管理局(FDA)授予"快速通道","孤兒藥"和"罕見兒科疾病"稱號,并被歐洲藥品管理局(EMA)授予"孤兒"的稱號。該公司計劃在美國以外的地區開設多個工廠,迄今為止,已在英國獲得了藥品和保健產品監管機構(MHRA)的批準。

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