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Carl Juno團隊發表在Science上的新研究表明,CRISPR基因編輯后的T細胞在癌癥患者中可存活數月

2020-2-11 作者:不詳   來源:MedSci原創 我要評論0

發表在Science雜志上的1期臨床試驗結果,證明CRISPR-Cas9基因編輯后的T細胞在患者體內可以保留幾個月。并且分離接受治療數月后患者體內基因編輯后的T細胞,在體外進行實驗時仍然可以殺死癌癥。

嵌合抗原受體(CAR)-T療法是提取患者自身的T細胞,在體外進行修飾后再回輸到患者體內發揮抗腫瘤作用。CAR-T療法的一個重要副作用是細胞因子釋放綜合癥--隨著CAR-T細胞的繁殖,會引起細胞因子大量釋放到血液中,嚴重情況下會引起患者死亡。

這項試驗是由Carl June領導的賓夕法尼亞大學Abramson Cancer Center中心的研究人員完成。研究人員在基因編輯方法上進行了革新,他們沒有在T細胞上添加新的受體,而是刪除了三個基因,其中兩個與T細胞受體有關,第三個為PD-1的編輯基因。

June在評論結果時說,來自患者的數據"證明了兩個重要的事情,據我們所知,這是以前沒有人證明過的。首先,我們可以在制備過程中成功地進行精確的多次編輯,所產生的細胞在人體中的存活時間比以前公布的任何數據所顯示的時間都要長。第二,到目前為止,這些細胞顯示出持續的攻擊和殺死腫瘤的能力。"

去年11月,Vertex和CRISPR Therapeutics揭示了前兩名接受研究性CRISPR / Cas9基因編輯療法CTX001治療患者的初步陽性數據。

與賓夕法尼亞州的研究不同,Vertex說其CRISPR治療既安全又有效,兩名患者已經被治愈。兩名患者都有嚴重的血紅蛋白病,包括輸血依賴性β地中海貧血(TDT)和嚴重的鐮狀細胞?。⊿CD)。

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